ゲノムギャンビット

私の父は、ハワイ島の私たちの家の近くの熱帯雨林でハイキングするのが大好きで、ハワイ大学の同僚であるドン・ヘムズと一緒にキノコ狩りをすることがよくありました。これらの旅行の目的は、きのこを収穫することではなく、ヘムズが主導していた研究プロジェクトのためにそれらを写真に撮ることでした。彼らに同行したとき、私はいつも私たちが見つけたキノコの信じられないほどの多様性に感銘を受けました。学校で遺伝学について少し学んだので、これらの生物の色、形、サイズの範囲の原因はどのようなDNAの変化であるのか疑問に思いました。そして、どうすればそのような分子の特徴を理解できるでしょうか？

ジェニファー・A・ダウドナ

30数年早送りすると、生物のゲノム全体をシーケンスし、その情報を解釈して、観察可能な特性の根本的な原因を明らかにすることが日常的になります。細菌がウイルス感染と戦うために使用するシステムを利用することによって開発された、これらのゲノム配列に正確な変更を加えるためのシンプルで効果的な技術は、広く使用されるようになりました。 CRISPRと呼ばれるこの技術は、Cas9と呼ばれるプログラム可能なDNA切断酵素とそのガイドRNAに依存しており、科学者が細胞、組織、および生物全体の遺伝情報を変更できるようにします。科学者たちはこれを使用して、小麦の新株を生成し、成体マウスの肝臓の遺伝病を治療し、効率的なバイオ燃料合成が可能な改変された真菌細胞を生成しました。 CRISPR-Cas9テクノロジーは、わずか3年前には考えられなかった研究機会の世界を切り開きました。この技術は多くの点で人類に利益をもたらします。

また、関連するリスクに対する認識も高まっています。 CRISPR-Cas9テクノロジーは、例として、生殖細胞または胚のDNAを変更するために使用でき、結果として生じる生物のすべての分化細胞の遺伝子構成、およびその生物の子孫に永続的な変化をもたらします（パーフェクトベイビーのエンジニアリングを参照） ）。このシステムは非常に効率的であるため、それがもたらす遺伝的変化は自己増殖する可能性があります。このようなアプリケーションは、人間の遺伝病を治療したり、病気を運ぶ生物の適応度を制限したりするために使用できますが、遺伝的相互作用の複雑さは、それらの使用が意図しない結果をもたらし、おそらく他の病気を引き起こす可能性があることを意味します。

ヒト生殖細胞を含む細胞におけるCRISPR-Cas9の有用性とリスク、および将来可能となる可能性のあるヒトの臨床応用に固有のリスクを理解するには、研究が必要です。マラリアやデング熱を蔓延させる可能性のある蚊などの生物を制御するためにゲノム工学を使用することの影響を研究する必要があります。私たちはこのテクノロジーを採用する必要がありますが、科学者も協力して、その責任ある使用法について仲間や規制当局を指導する必要があります。

ジェニファーA.ダウドナは、カリフォルニア大学バークレー校の生物学と化学の教授です。彼女はCRISPRテクノロジーの発明者の一人でした。

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