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CRISPRは鎌状赤血球症の治療に役立つ可能性があります。しかし、患者は用心深い。
鎌状赤血球の顕微鏡写真 ウィキメディアコモンズ
鎌状赤血球症の潜在的な治療法として有望であることが示されている遺伝子編集技術は現在 人間でテストされています 。しかし、それがうまくいけば、それを必要とする人々はそれを手に入れることさえできるでしょうか？治療法が見えてきたので、これは緊急の質問です、と言います ボナムに勝つ 、国立ヒトゲノム研究所所長の上級顧問。
鎌状赤血球症 （SCD）は、世界中の何百万人もの人々に影響を与える遺伝性の血液疾患です。それは異常な赤血球の生成を引き起こし、激しい痛み、脳卒中、臓器や組織の損傷につながる可能性があります。
科学的な観点から、この病気に苦しむ人々にとって今はエキサイティングな時期だと、ボナムは本日MIT TechnologyReviewのEmTechカンファレンスで述べました。研究者たちは、正確な遺伝子編集ツールCRISPRを使用して、病気に関連する単一の遺伝子を改変する技術をテストしています。
ジャスティン・サグリオ
しかし、社会学的観点から、ボナムは主張し、作業はまだ始まったばかりです。 SCDは、特定の民族グループ、特にアフリカ系の人々によく見られます。また、米国には約10万人がこの病気にかかっていますが、その大多数はサハラ以南のアフリカとインドに住んでいるとボナム氏は述べています。
彼と同僚は最近実施しました 調査 SCDを持つ人々、その家族、およびその医師の間で保持されている有望な技術に対する態度と信念を探求することを目的としています。 Bonhamと彼の同僚の多くは、潜在的なCRISPRベースの治療法が手頃な価格であり、それを必要とする人々が利用できるだろうという懐疑論を表明しました。彼らは新たな希望を見つけましたが、この希望に対する注意深い、不安な裏付けも観察しました。これは、SCDコミュニティの数十年にわたる医学的権利の剥奪に一部起因すると結論付けました。
研究のためにインタビューを受けたある医師によると、より多くのリソースを持つ人々に影響を与える傾向がある他の希少疾患がより多くの注目を集め、潜在的に資金を得る可能性があるという危険性があります。その結果、SCDの人口がほこりの中に残される可能性があるという懸念があります。この集団は、他の多くのものと一緒にほこりの中に残されているので、すでに懐疑的です、と医師は付け加えました。
治療法そのものに加えて、この新しい技術の利点を拡大するためのより良い、より安価な方法も必要だとボナム氏は語った。可能性は大きいですが、私たちは質問をしなければなりません：誰が利益を得るのか？