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スタートアップはCRISPRで筋ジストロフィーを治療することを目指しています
筋ジストロフィーで亡くなった少年を代表する財団は、DNAを修正する画期的な方法であるCRISPRを使用してこの病気を治療しようとすると述べています。
CureDuchenne カリフォルニア州ニューポートビーチに本拠を置く患者慈善団体は、新しいスタートアップ企業に資金を提供するために500万ドルを費やすと述べています。 Exonics Therapeutics 、科学者が細胞内のDNA文字を変更することによって筋ジストロフィーのマウスを治療した研究に基づいています。
新会社のCEOを務める医師のJakKnowles氏は、本塁打を探しています。DNAエラーの修正にほかなりません。
同社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの男児を対象としたCRISPRのテストに向けて可能な限り迅速に移行することを望んでいるとKnowlesは述べています。 CRISPRテクノロジーは、DNAを正確に書き換えるための斬新で強力な方法です。罹患した男児の筋肉に送達されると、致命的な状態を引き起こす遺伝的エラーを修復することができる可能性があり、3,500人の男性の出生に約1人が苦しんでいます。
Exonicsの設立は、患者がCRISPRにどのように期待を寄せているか、また一部の慈善団体がどのように医薬品開発に直接資金を提供し始めたかを示しています。これはベンチャー慈善活動として知られる傾向です。その練習は見事に報われることができます。 2014年、Cystic Fibrosis Foundationは、開発に1億5,000万ドルを投じた後、医薬品Kalydecoの権利を33億ドルで売却しました。
Knowlesは、遺伝子編集がデュシェンヌ型筋ジストロフィーの既存の薬をはるかに超える可能性があるという信念を反映して、Exonicsへの500万ドルの投資はCureDuchenneによる単一の会社でこれまでで最大であると言います。 CRISPRは最低限のことをしている再利用された薬ではありません、とKnowlesは言います。インパクトのあるものです。
Exonicsは、テキサス大学サウスウエスタンメディカルセンターで進行中の研究を進めます。そこでは、科学者のエリックオルソンと同僚がCRISPRを使用して筋ジストロフィーのマウスを治療し、患者の強い希望をかき立てています。 MITテクノロジーレビュー 昨年のオルソンの取り組みを紹介しました。
タンパク質のジストロフィンは、正常な筋線維の顕微鏡画像に現れます（赤）。筋ジストロフィーの患者はジストロフィンを欠いています。
オルソンは、彼の次のステップは犬や猿などのより大きな動物を治療することだと言います。それが私たちが思うほど前向きであるならば、私たちは人間に移るでしょう、と会社の共同創設者であり、それに株式を所有しているオルソンは言います。 Exonicsは、人間の研究をいつ開始できるかについてのタイムラインを提供しませんでした。
オルソン氏は、従来の投資家から資金を調達したり、大手バイオテクノロジー企業と提携したりする機会があったと述べていますが、患者グループに支援された企業が治療をより迅速に進めることを決定しました。私は毎日母親からメールを受け取ります、とオルソンは言います。これにより、最も効果的な方法で前進できると思います。
公式には、CRISPR医薬品技術は、マサチューセッツ州ケンブリッジに拠点を置く3つの公的バイオテクノロジー企業（Editas Medicine、Intellia Therapeutics、およびCRISPR Therapeutics）によって支配されており、そのうち10億ドル以上を調達しています。
EditasとCRISPRTherapeuticsの2つは、関心のある疾患の中に筋ジストロフィーを挙げていますが、それは最優先事項ではありません。両社は主に失明、血液疾患、肝疾患、癌の治療法を開発しています。
Knowlesは、CureDuchenneは、筋肉の病気がより大きなバイオテクノロジーによって十分な注目を集めていないことを恐れていたと言います。私たちは迅速に行動したいと考えており、大企業のような優先順位の対立はありません、とKnowlesは言います。
より多くの患者グループがすぐに独自のブレークアウェイCRISPRプランを孵化させる可能性があります。これは、この技術が十分に用途が広く、現在では治療できない非常にまれな遺伝性疾患の多くに役立つ可能性があるためです。
ジストロフィンと呼ばれるデュシェンヌ型筋ジストロフィーでうまくいかない遺伝子は、30年前に発見されました。ジストロフィンの作業コピーが不足している男の子は、筋肉が消耗すると麻痺し、通常、25歳になる前に心不全で死亡します。
オルソンらは、CRISPR技術がマウスのジストロフィン遺伝子を修復できることをすでに示しています。しかし、遺伝子編集成分が生きている人に直接注入されたことは一度もありません。これがExonicsの目標です。患者は何兆ものウイルスの注射を受け、それぞれが筋細胞のジストロフィン遺伝子のDNAを編集するための指示を持っています。
十分な筋細胞が矯正されれば（おそらく15パーセント）、病気の進行が止まる可能性があるとオルソン氏は考えています。
ジストロフィン遺伝子のさまざまな変異が筋ジストロフィーを引き起こす可能性があるため、最初はCRISPR治療ですべてを修正することはできません。オルソン氏は、彼が取り組んでいる治療法は、エクソン51として知られる遺伝子の一部を標的にしており、それが機能すれば、この病気の少年の約13パーセントを助けるだろうと述べています。
医薬品開発の専門家は、CRISPR研究が計画どおりに機能しない可能性があると警告しています。デュシェンヌ型筋ジストロフィーのコミュニティでは、CRISPRが立ち上がって歩けるようになることに患者が過度に興奮しているという懸念があります、とスーザンJ.ワードのエグゼクティブディレクターは言います。 協調軌道解析プロジェクト 、これは製薬会社が新薬をテストするより良い方法を開発するのに役立ちます。
実際、科学者が新しいテクノロジーから治療法を考案しようとすると、予期しない障害や安全性の問題に遭遇するだけで、数年または数十年続く遅延が一般的です。 CRISPRは本当にエキサイティングだと思います、とワードは言います。しかし、それはまだスラムダンクではありません。