普遍的な免疫細胞で治療された2人の乳児は癌が消失します

ロンドンの医師は、ドナーからの遺伝子操作された免疫細胞で癌を治療する世界初の試みで、白血病の2人の赤ちゃんを治療したと言います。

ロンドンのグレートオーモンドストリート病院で行われた実験では、すぐに患者の静脈に滴下できる安価なユニバーサル細胞を使用した既製の細胞治療の可能性が高まりました。

既成のアプローチは、Juno TherapeuticsやNovartisなどの企業に課題をもたらす可能性があります。これらの企業はそれぞれ、患者自身の血球を収集し、それらを操作し、再注入する必要がある治療の先駆者として数千万ドルを費やしてきました。

どちらの方法も、免疫系の空腹の捕食細胞であるT細胞の操作に依存しているため、白血病細胞を攻撃します。

水曜日に発表された彼らの症例の説明によると、11ヶ月と16ヶ月の英国の乳児はそれぞれ白血病を患っており、以前に失敗した治療を受けていました。 科学翻訳医学 。テストを主導した医師で遺伝子治療の専門家であるワスィーム・カシムは、両方の子供が寛解していると報告しました。

事件は描いたが 英国での幅広いメディアの注目 、一部の研究者は、ロンドンのチームも子供たちに標準的な化学療法を行ったため、細胞治療が実際に子供たちを治したことを示すことができなかったと述べました。有効性のヒントはありますが、証拠はありません、とノバルティスと協力しているフィラデルフィア小児病院の癌免疫療法のディレクターであるステファン・グルップは言います。それが機能すれば素晴らしいのですが、それはまだ示されていません。

バイオテクノロジー企業Cellectisによって開発されたロンドン治療の権利は最近売却され、現在は製薬会社ServierとPfizerによってさらに開発されています。

一般にCAR-Tとして知られている操作されたT細胞を使用する治療法は新しく、まだ商業的に販売されていません。しかし、彼らは血液がんに対して驚くべき成功を収めています。ノバルティスとジュノによるこれまでの研究では、患者の約半数が、自分の血球の改変されたバージョンを受け取った後、永久に治癒しています。

しかし、そのような個別化された治療法を商品化することは、前例のないロジスティックの頭痛を引き起こします。グルップ氏によると、ノバルティスはニュージャージー州の製造センターに装備されており、患者の細胞は11か国の25の病院から空輸され、改造され、すぐに返送されたという。ノバルティスは、今年、子供向けのT細胞治療薬を販売するために米国の承認を求めると述べた。

免疫療法の可能性は莫大な投資を引き出しましたが、多くの新規参入者は代わりに既成のアプローチに賭けています。それらの中には バイオテクノロジーの巨人リジェネロン 、 カイトセラピューティクス 、 運命の治療学 、 と セルメディカル 。

ユニバーサル細胞の供給を専門とするCellectisのCAR-T開発担当副社長であるJulianneSmithは、患者から細胞を取り出して製造するのではなく、すぐに治療できると述べています。

既成のアプローチでは、血液はドナーから収集され、数百回分に変換されて凍結保存できるとスミス氏は言います。用量を製造するためのコストは約4,000ドルになると私たちは見積もっています、と彼女は言います。これは、患者の細胞を改変して戻すための約50,000ドルの費用と比較されます。

どちらの種類の治療も、保険会社が市場に出た場合、50万ドル以上の費用がかかる可能性があります。

ベンチャーキャピタリストであり、カスタムアプローチのために数億ドルを調達したJuno Therapeuticsの創設者であるロバートネルセン氏は、企業が普遍的な代替案を開発することについて心配していないと述べています。ネルセン氏は昨年のインタビューで、彼らが将来できることは、私たちが今日できることだと語った。そして、たとえ物事が平等であったとしても、他の誰かの細胞ではなく、あなた自身のものが欲しいと私はあなたに保証します。

ロンドンの治療法は、これまで患者に与えられた中で最も広範囲に操作された細胞を含むことで注目に値し、合計4つの遺伝子変化があり、そのうち2つはTALENと呼ばれる方法を使用した遺伝子編集によって導入されました。 1つの変更は、ドナー細胞から他の人の体を攻撃する傾向を取り除くことでした。別の人は彼らに癌細胞を攻撃するように指示します。

米国と中国では、科学者たちはまた、癌や他の病気の改善された治療法を作るために遺伝子編集を適用するために競争しています。

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