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このLab-in-a-Boxは、遺伝子治療のエリート主義を弱める可能性があります
ジェニファー・アデアは数年前に彼女の最初の遺伝子治療実験を行いました。癌治療では、患者から採血し、強力な化学療法から患者を保護する新しいDNA鎖（遺伝子）をこれらの細胞に追加しました。次に、変化した細胞をそれらの静脈に再注入した。
11人の患者を対象としたこの研究はかなり成功したことが証明されました。しかし、シアトルのフレッドハッチンソンがん研究センターで遺伝子治療ラボを運営しているアデア氏は、数百万ドルのクリーンルームで一人の細胞を処理するだけで、3人の眠れない科学者が約96時間かかったと言います。 「わあ、これを単純化する必要があります」とAdair氏は振り返ります。
遺伝子治療は、実験から医療の現実へと急速に移行しています。しかし、癌や希少疾患の潜在的な治療法が現在有望であるため、科学者は、技術が非常に複雑で、訓練を受けた技術者や適切な施設が不足しているために、患者が期待するほど迅速に恩恵を受けられないことを心配しています。体外の血球を改変する必要のある最も成功した遺伝子治療の場合、その手順は、ニューヨーク、シアトル、ミラノ、パリなどの主要都市にある12か所ほどの研究センターによってのみ提供されます。
ボトルネックと倫理的ジレンマは、飛行機のチケットを購入して世界中を旅して治療法を探す余裕のある患者がいる一方で、大多数の人々がこれらの治療法にアクセスする可能性がないため、すでに発生しています。
先週、米国のバイオテクノロジー企業BlueBird Bioと協力しているフランスの科学者は、彼らがどのように行動したかを説明しました 男の子の鎌状赤血球症を引き起こす遺伝子を置き換えました パリの病院で。それはまた別の技術的な成功でした。しかし、それを必要とする人々にどのように届くのか、誰も尋ねませんでした。鎌状赤血球症のほとんどの症例（毎年30万人の新規症例の約57％）は、ナイジェリア、コンゴ民主共和国、またはインドで発生しています。
10月、アデアは遺伝子治療へのアクセスを民主化できると彼女が考える新技術を実証しました。ドイツの楽器メーカーであるミルテニーが販売している細胞処理装置を微調整し、彼女は主に、彼女のセンターでもテストしているHIVの遺伝子治療で血球を準備するプロセスを自動化しました。片方の端に滴り落ちた細胞は、もう一方の端に30時間後に出てきましたが、ほとんど監視する必要はありませんでした。彼女は車輪さえ追加しました。アデアは、モバイルラボの遺伝子治療をボックスで呼び出します。
アデアは、モバイル遺伝子治療ラボの重要な仕事は、ほとんどのHIV感染者がいるアフリカを含む発展途上国に実験的研究を拡大することであると考えています。シアトルで誰かを治療することは南アフリカと同じリスクと結果をもたらすだろうと私たちは冗談を言っているので、私たちは裁判をモバイルにすることができることを示したかったと彼女は言います。
がん治療
ポータブル遺伝子治療装置への関心を高めるのに役立つのは、CAR-Tとして知られる新しい形態の癌治療であり、T細胞と呼ばれる免疫系センチネルのDNAを再プログラムして、腫瘍を攻撃します。バイオテクノロジー企業の増加により、これらの治療法をテストするために数十億ドルが調達されました。これには、人の血液を採取し、専門施設で遺伝子の追加を行う必要もあります。
市場に到達した最初のCAR-T治療の1つは、おそらくノバルティスから来るでしょう。スイスの大手製薬会社は昨年、白血病の子供たちの世界的なテストを完了しました。このテストでは、子供たちの82％が腫瘍が蒸発するのを見て、多くの子供たちが癌のない状態を保っていました。
ノバルティスは今年、治療薬の販売許可を申請する予定ですが、同社は治療法の作り方にあまり満足していません。ノバルティスはその研究のために、ニュージャージー州モリスプレインズにある単一の細胞処理工場に、凍結細胞の輸送を専門とする会社であるクライオポートの助けを借りて、患者の細胞を往復輸送したと述べています。 2人の細胞が同じではないため、ロジスティック的に複雑で、労働集約的で、費用がかかり、予測できない可能性があります。さらに、ノバルティスは実際に何人の患者を治療できるかわかりません。
ノバルティスの探索的免疫腫瘍学の責任者であるPhilipGotwalsは、私たちが行っている厄介なサプライチェーンを考えると、治療できる患者の数には限りがあると述べています。プロセスを自動化するために何もしなければ、これらの大規模な工場を[さらに建設]する必要があります。業界がそうするかどうかはわかりません。
エリートが少ない
ドイツのデバイスメーカーであるMiltenyiは、Prodigyと呼ばれるその機器は、すでにCAR-Tの生産を大幅に自動化でき、現在、いくつかの企業によってテストされていると述べています。重さ約150ポンドのこの楽器は、ウィリーウォンカの工場の機械に少し似ており、明るいパステルカラーの開き窓、きちんと配置された文字盤、表面を覆う使い捨てチューブのねじれと回転が特徴です。ホットチョコレートの代わりに、患者の細胞はチューブ内を移動し、それらを刺激する化学物質と混合し、最終的には、遺伝子コードを変更するために使用される大量のDNAを運ぶウイルスと混合します。
機器の費用は約150,000ドルで、1人の患者の細胞を処理するための消耗品のキットにはさらに12,000ドルの費用がかかります。ドイツを拠点とするマーケティングマネージャーのKatharinaWinnemöller氏は、ロンドンの医師はこのボックスを使用して、今後数か月以内にCAR-T細胞を有する癌患者を治療すると述べています。私たちは、細胞治療を現在よりもエリートにしないようにしたいと考えています。すべての地方の病院がそれを行うことができるとは思いませんが、それは50万ドルを支払うことができる人々のためだけである必要はありません、とWinnemöllerはこのタイプの癌治療の潜在的な価格を引用して言います。価格は下がらなければならないと思います。
NovartisのGotwalsによると、Miltenyiのガジェットは、開発中のいくつかのデバイスの1つにすぎません。昨年の夏、CAR-Tがん治療が2021年までに100億ドルの売り上げを生み出すと予測した後、ゼネラルエレクトリックは細胞処理を専門とするBiosafeという会社を買収しました。研究組織のDraperは、CAR-T治療を準備するためのマイクロフルイディクスデバイスに取り組んでおり、カリフォルニアの新興企業であるBerkeley Lightsは、血球を適切なものに分類する新しい方法を持っています。
Gotwalsは、最初は、箱に入った遺伝子治療が、製造を拡大したい企業や、それを提供し始めたい学術センターに役立つことを期待しています。最終的には、人が癌と診断されたとき、または鎌状赤血球症で生まれたとき、ラゴス、ムンバイ、またはシアトルの医師は単にオンラインに接続して適切な遺伝子治療キットを注文する可能性があります。願望は、ベッドサイドにデバイスを置くことです。 Gotwals氏は、患者を接続して、意味のあるものを何でも与えるだけだと言います。