CRISPRはブタからヒトへの移植をスピードアップする可能性があります

この豚はあなたのベーコンを救うかもしれません。

つまり、バイオテクノロジーの新興企業であるeGenesisが印刷した会社のTシャツは、移植臓器の供給源として機能できるように豚のDNAを編集する新しい取り組みに資金を提供するために、本日3,800万ドルを調達したとしましょう。

同社によれば、この計画では、CRISPRと呼ばれる遺伝子編集方法を使用して、臓器を人間化する方法としてブタに広範なDNA修飾を導入し、人に移されても拒絶されないようにすることです。 （Tシャツの裏には次のように書かれています：PS、ベーコンエクストラCRISPRが好きです。）

同社は、ハーバード大学医学部の遺伝学者ジョージチャーチの研究室のスピンアウトです。彼と共同創設者でチーフサイエンティフィックオフィサーでもあるLuhanYangは、2015年に、生細胞内のDNAを変更する斬新で強力な方法である遺伝子編集を使用して、 ウイルスを排除する それはブタのゲノムに潜んでいます。

現在、このグループは、遺伝子編集を使用して人体が攻撃するブタの分子を切り取るなど、ブタにさらに広範な変更を加えることを計画しています。ヤン氏によると、同社は免疫応答を調節し、凝固に関与する特定の要因を変更するブタのゲノム遺伝子も追加する予定だという。

異種移植のアイデア、または人間の臓器の代わりに動物の臓器を使用するというアイデアは、ブタやヒヒの臓器が激しい免疫の嵐を解き放ち、人体で急速に破壊されるという証拠のために、1990年代に支持されなくなりました。規制当局はまた、種間で感染症が広がるリスクについても懸念していました。

それ以来の進歩はかなり遅いです。バージニア州ブラックスバーグに本拠を置くバイオテクノロジー企業UnitedTherapeuticsの一部門であるRevivicorは、より従来型の遺伝子工学を使用してGM豚を生産してきました。 2015年、それが作ったブタの心臓は、945日間、ヒヒの中で生き残ることに成功しましたが、それでも記録です。

臓器の必要性は依然として深刻です。誰もが最終的に臓器不全で亡くなります。しかし、心臓、肝臓、腎臓、または肺の代わりとなるものを手に入れることができれば、寿命を延ばすことができる人は何百万人もいます。中国では臓器提供が広く受け入れられていないため、問題はさらに悪化しているとヤン氏は言います。

現在、eGenesisはラボ内のブタ細胞でのみ機能しています。 2つの異なるデザインを開発しています。 1つはヒト化免疫システムを備えたブタ用で、もう1つは危険なウイルスを除去したブタ用です。最終的には、両方の遺伝的変化のセットが単一のブタ細胞に統合されます。

その後、細胞はクローンを使ってブタに変わるとヤンは言います。細胞は卵子に注入されて胚を形成し、代理母豚に移されます。

このアプローチは、DNAに不要な偶発的な編集を導入する可能性など、CRISPRに関するいくつかの懸念を回避します。ブタの細胞は、実験室の皿にいる間に、遺伝的エラーがないか精査することができます。 eGenesisはまた、豚が自分自身の健康問題を発症し始める前に、豚がどれだけ広範囲に改変できるかを学ぶかもしれません。

生存可能な臓器と生存可能なブタに到達する免疫修飾の組み合わせは何ですか？これが今年私たちが焦点を当てていることです、とBiomaticsCapitalのマネージングディレクターであるJulieSunderlandは言います。これは、ARCH Venture Partnersとともに、異種移植会社の新しい投資家の1人です。

サンダーランド氏によると、豚の編集を成功させることは、今後の課題の1つにすぎません。 CRISPR化されたブタの臓器を受け取る前に、規制当局との長年の交渉、移植外科医との緊密な協力、そしてブタの臓器をサルに入れる費用のかかる実験が行われます。とてもセクシーなため、誰もが遺伝子編集に集中する傾向がありますが、これは多面的な課題であり、今後数年間で取り組む必要があると彼女は言います。

国立心臓・肺・血液研究所および国立衛生研究所の移植部門の責任者であるムハンマド・モヒウディン氏は、異種移植が新たな商業投資を引き付けていることを喜んでいると述べています。サルにブタの心臓を入れるなど、大きな動物を使った移植実験は1回だけで、10万ドルかかると彼は言います。

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